[슬롯타임즈]삼성서울병원 신경과 최병옥 교수팀이 14일 유전성 신경 질환 CMT1E 환자를 대상으로 진행한 신약 EN001의 첨단 재생의료 임상 연구에서 성과를 발표했다.
이번 연구는 「첨단 재생의료 및 첨단 슬롯의약품 안전 및 지원에 관한 법률」 시행 이후 여섯 번째 고위험 임상 연구로 승인받은 것으로, 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포(EN001)의 안전성과 치료 가능성을 평가하기 위해 진행됐다.
연구 대상이 된 CMT1E는 심각한 보행 장애, 근위축, 감각 저하와 같은 증상이 나타나는 희귀난치성 유전 질환이다.
임상 연구에서는 CMTNSv2 점수가 2점 이상인 환자를 대상으로 EN001을 정맥주사로 단회 투여하고, 0주부터 16주까지 경과를 관찰했다. 이번 연구에서 사용된 EN001은 GMP 기준에 맞춰 생산된 세포슬롯로, 안전성을 최우선으로 확보했다. 일부 환자는 임상 증상이 크게 호전되는 결과를 보였다. 근육 위축과 보행 장애가 덜 심각한 환자일수록 더 뚜렷한 회복 양상을 보였다.
최병옥 교수팀은 이번 첨단 재생의료 임상 연구를 통해 이엔셀의 차세대 동종 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 슬롯인 EN001의 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인함으로써 CMT1E 환자들에게 혁신적인 치료 기회를 제공할 것이며, 첨단재생의료 분야의 성공 사례가 될 것으로 기대하고 있다. 또한 EN001이 가진 치료 가능성을 바탕으로 향후 CMT1E뿐만 아니라 샤르코마리투스병의 다른 아형에 대해서도 연구를 확장해 나갈 계획이다.
최병옥 교수는 “줄기세포 슬롯를 통한 사회 전반의 삶의 질 향상 및 국민 보건복지 증진이 기대된다”며 “EN001이 유전성 신경 질환의 치료에 혁신적인 역할을 할 것”이라고 전했다.
EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 동종 탯줄 유래 중간엽 줄기세포치료제다. 첨단 슬롯의약품 세포치료제 허가를 받기 위해 이미 샤르코마리투스 환자를 대상으로 단회 투여에서도 안정성과 탐색적 치료효과를 확인해 현재 반복투여 임상시험을 진행중이다.
샤르코마리투스 1A 환자를 대상으로 진행 중인 반복투여 임상은 저용량군 투여가 완료됐다. 모든 환자에서 용량제한독성(DLT)이 나타나지 않았고, 주입 관련 반응 및 이상 사례도 발생하지 않았다. 또 탐색적 슬롯 효과에서도 EN001 투여 전 대비 8주 후 환자의 증상이 개선됐다.
한편, 최병옥 교수가 이번 첨단 재생의료 임상 연구를 완료하며 기고한 글은 보건복지부 첨단 재생의료 및 첨단 슬롯의약품 심의위원회 사무국이 발간하는 ‘제11호 첨단재생의료 임상연구소식’에서 확인할 수 있다.
[슬롯타임즈=정민구 기자]news@biotimes.co.kr
